دبي، الإمارات العربية المتحدة – 22 ديسمبر 2025: باتت العائلات التي قيل لها سابقاً إن أطفالها قد تجاوزوا السن أو الوزن المسموح به لتلقّي العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي (SMA) تملك اليوم بصيص أمل جديد، فقد أصبح مستشفى “ميدكير رويال التخصصي” في منطقة القصيص من أوائل المراكز خارج الولايات المتحدة التي توفر العلاج الجيني الجديد المُرخّص، والذي يُعطى عبر الحقن المباشر في السائل النخاعي. ويُمكن اليوم تقديم هذا العلاج المتقدّم حتى للأطفال في مراحل عمرية متقدمة، بل وحتى بعد الطفولة، ما يُمثّل تطوراً نوعياً في إدارة هذا المرض الوراثي النادر. وقد نال العلاج موافقة الجهات التنظيمية المختصة بعد تقييم عالمي صارم لاستخدامه عبر هذه الطريقة المُبتكرة، وهو مصمم خصيصاً ليتناسب مع احتياجات الأطفال والمراهقين والبالغين، مما يُلغي فعلياً القيود المرتبطة بالوزن والتي كانت تشكل عائقاً كبيراً أمام حصول العديد من المرضى على العلاج الجيني لهذا الاضطراب العصبي العضلي النادر. ويمثل هذا الإنجاز محطة فارقة تعزز مكانة دولة الإمارات في طليعة الدول الرائدة في مجال الطب الجيني المتقدم، كما يحمل أملاً جديداً لآلاف العائلات حول العالم ممن يواجهون تحديات هذا المرض النادر.
ويُعد ضمور العضلات الشوكي (SMA) اضطراباً وراثياً نادراً يصيب الأعصاب والعضلات، ويتسبب في ضعف تدريجي في العضلات الضرورية للحركة والتنفس والبلع. وفي حال عدم علاجه، يمكن أن يكون مميتاً لدى الرضّع، كما قد يؤدي إلى إعاقات جسيمة لدى الأطفال الأكبر سناً، مما يؤثر بشكل كبير على جودة حياتهم وقدرتهم على القيام بالوظائف الحيوية الأساسية. وكانت العلاجات الجينية السابقة تُعطى عن طريق التنقيط الوريدي، وكانت مخصصة لفئة عمرية محدودة جداً، وغالباً ما تقتصر على الأطفال الصغار جداً الذين تقل أعمارهم عن عامين أو أولئك الذين يقل وزنهم عن 21 كجم. ونتيجة لذلك، حُرم العديد من الأطفال الذين تم تشخيصهم في وقت لاحق من الطفولة أو خلال مرحلة المراهقة من فرصة الاستفادة من هذا العلاج التحويلي، ما تركهم دون خيارات علاجية فعالة.
ويُمثل العلاج الجيني الجديد عبر الحقن داخل السائل النخاعي، والذي أصبح الآن مُرخّصاً في دولة الإمارات ومتاحاً بصفة فورية في مستشفى ميدكير رويال التخصصي، نقلة نوعية في علاج مرض ضمور العضلات الشوكي على مستوى العالم. إذ يُوسّع هذا العلاج بشكل كبير نطاق الفئات المؤهلة للاستفادة منه، متجاوزاً القيود السابقة المرتبطة بالعمر والوزن، ما يفتح آفاقاً جديدة أمام المرضى للحصول على علاج فعّال كان في السابق خارج متناولهم.
وحول هذا التقدّم الطبي، قالت الدكتورة شانيلا لايجو، الرئيس التنفيذي لمجموعة مستشفيات ومراكز ميدكير:
“يمثل هذا الإنجاز لحظة فارقة في مسيرة رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي في المنطقة وخارجها. وبالنسبة للعائلات التي استنفدت جميع الخيارات المتاحة، أو تم إبلاغها سابقًا بأن طفلها لا يستوفي معايير العلاج الجيني، فإن هذا التطور يمثل بارقة أمل قوية وفرصة جديدة لتحسين جودة الحياة وتحقيق نتائج وظيفية ملموسة تعيد الأمل في مستقبل أكثر إشراقاً”. وأكدت الدكتورة شانيلا أن توفير هذا العلاج الجيني المتقدّم يُجسّد التزام “ميدكير” الراسخ بالارتقاء بمستوى الرعاية الطبية المتخصصة والمعقدة في المنطقة، مشيرة إلى أن “ميدكير” لطالما ركزت جهودها على تقديم رعاية شاملة للأطفال المصابين بحالات نادرة ومعقدة، وذلك من خلال فرق طبية عالية التأهيل والتخصص، وبنية تحتية متقدمة، ونموذج رعاية تكاملي تم تصميمه خصيصاً لتلبية احتياجات النساء والأطفال ضمن أعلى المعايير العالمية.
ومنذ عام 2020، عالجت ميدكير 180 طفلاً مصاباً بمرض ضمور العضلات الشوكي باستخدام العلاج الجيني، بما في ذلك مرضى قدموا إلى دولة الإمارات من دول مثل إيران وتركيا ونيبال ورومانيا والهند وإثيوبيا. ويُفضّل عدد متزايد من العائلات من مختلف أنحاء المنطقة والعالم في الوقت الراهن التوجّه إلى دولة الإمارات للحصول على علاجات مبتكرة تُغيّر مجرى حياتهم، ما يُؤكّد مكانة الدولة المتنامية كوجهة موثوقة في مجال رعاية الأطفال المتقدمة، والطب الجيني، وعلاج الأمراض النادرة. وشددت الدكتورة شانيلا على أن توسيع فرص العلاج لمرضى ضمور العضلات الشوكي يُمثّل في الوقت ذاته مسؤولية كبيرة ومصدر فخر لميدكير، مؤكدة أن هذه الجهود تنسجم مع الرؤية الأوسع لدولة الإمارات في ترسيخ مكانة دبي كمركز عالمي للرعاية الصحية والسياحة العلاجية.
ومن الناحية الطبية، وصف الدكتور فيفيك موندادا، استشاري طب الأعصاب للأطفال في مستشفى ميدكير رويال التخصصي، هذا العلاج بأنه خطوة تحوّلية متقدمة في رعاية الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي ممن تزيد أعمارهم عن عامين. وأشار إلى أن العلاج قد خضع لتقييم دقيق ومراجعات وموافقات تنظيمية صارمة على المستوى الدولي، بما في ذلك مراجعة واعتماد إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، قبل أن يصبح متاحاً في دولة الإمارات، مما يعكس موثوقيته وسلامته كخيار علاجي متطور وفعّال.
وقال الدكتور موندادا: “يُعد هذا الإنجاز استجابة حاسمة لحاجة طبية ملحة في مجال رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي، إذ يوسّع نطاق الوصول إلى العلاج الجيني ليشمل المرضى الأكبر سناً والأثقل وزناً، مما يعزز مكانة ميدكير ودولة الإمارات كوجهة عالمية موثوقة لعلاج ضمور العضلات الشوكي باستخدام أحدث الأساليب الطبية المتقدمة”، مؤكداً أنه يمثل تحولاً حقيقياً في نموذج الرعاية الصحية، “فنحن لم نعد نتحدث فقط عن إنقاذ حياة الرضّع، بل أصبحنا نتحدث عن تمكين الأطفال الأكبر سناً والبالغين من الحفاظ على استقلاليتهم، وقدرتهم على الوقوف، وتحريك أذرعهم، بل وحتى التنفس براحة أكبر”.
أوضح الدكتور فيفيك قائلاً: “يحدث ضمور العضلات الشوكي عندما يرث الطفل نسختين معيبتين من جين SMN1، واحدة من كل والد، مما يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات. وعلى الرغم من أن نحو شخص واحد من كل 40 شخصاً قد يكون حاملاً للجين المعيب دون أن تظهر عليه أي أعراض، فإن الأطفال المصابين يواجهون تحديات جسدية شديدة في حال عدم التدخل العلاجي في الوقت المناسب.” وأضاف: “يعتمد العلاج الجيني الجديد على إيصال نسخة سليمة من جين SMN1 المفقود إلى الجسم باستخدام ناقل فيروسي غير نشط، مما يتيح للجسم إنتاج البروتين الأساسي اللازم لبقاء الخلايا العصبية الحركية”.
وتابع الدكتور فيفيك، الذي شارك في إعداد أحدث الإرشادات الطبية الخاصة بالعلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي، قائلاً:
“خلافاً للعلاجات التقليدية لضمور العضلات الشوكي التي تتطلب حقناً متكررة في العمود الفقري مدى الحياة، يستهدف هذا العلاج السبب الجذري الوراثي للمرض، ويُعد تدخلاً علاجياً يُعطى لمرة واحدة فقط، مع إمكانية أن يُحدث تغييراً جذرياً في مسار المرض”.
وأضاف أن ميدكير تتبع أعلى المعايير العالمية في رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي، من خلال تقديم نهج متكامل يُركز على المريض في المقام الأول. ويشمل هذا النهج فريقاً متعدد التخصصات يضم خبراء في طب الأعصاب، وأمراض الرئة، وجراحة العظام، والتأهيل، والإرشاد الوراثي، إلى جانب متابعة طويلة الأمد للمرضى الدوليين حتى بعد عودتهم إلى بلدانهم، لضمان استمرارية الرعاية وتحقيق أفضل النتائج الصحية.
وبحسب الدكتور فيفيك، فإن الأطفال الذين تلقوا العلاج الجيني في ميدكير أظهروا تحسناً ملحوظاً في الحركة والوظائف الجسدية، مما انعكس بشكل كبير على تحسين جودة حياتهم اليومية ومنحهم قدراً أكبر من الاستقلالية والقدرة على التفاعل مع محيطهم.
وتماشياً مع طموح دولة الإمارات في تحقيق الريادة بمجال الابتكار الطبي، تواصل ميدكير استثماراتها في تطوير البنية التحتية المتقدمة، واستقطاب الكفاءات الطبية المتخصصة، وتبنّي أحدث التقنيات الطبية من الجيل الجديد. ويأتي تركيزها على رعاية الأمراض النادرة مدعوماً بوحدات طبية متخصصة، وتقنيات تشخيص معتمدة على الذكاء الاصطناعي، وقدرات جراحية روبوتية، وخدمات رعاية رباعية متطورة، مما يعزز مكانتها كمركز للتميز في علاج الاضطرابات الجينية والعصبية المعقدة.
وبصفتها جزءاً من مجموعة “أستر دي إم” للرعاية الصحية، تواصل “ميدكير” التزامها بتوسيع نطاق الوصول إلى خدمات طبية متقدّمة وعالية الجودة، لكل من المرضى المحليين والدوليين. ومن خلال الدمج بين التميّز الطبي وسرعة الوصول إلى الرعاية، والخدمات الداعمة الشاملة، تُسهم “ميدكير” بدور محوري في تعزيز قطاع السياحة العلاجية المتنامي في دولة الإمارات، من خلال تقديم خيارات علاجية متخصصة وفعّالة وفي الوقت المناسب، لحالات حرجة ونادرة مثل ضمور العضلات الشوكي.